2025 FDA新藥盤(pán)點(diǎn)及代表性新藥的簡(jiǎn)要回顧

2025年，美國(guó)FDA藥品評(píng)價(jià)與研究中心（CDER）共批準(zhǔn)了46款新藥，其中包括34款新分子實(shí)體（new molecular entity，NME）和12款生物制品（biologics license application，BLA）。盡管總數(shù)略低于前兩年，但行業(yè)創(chuàng)新質(zhì)量顯著提升，超過(guò)半數(shù)為具有突破性機(jī)制的“首創(chuàng)”（first-in-class）藥物，標(biāo)志著新藥研發(fā)正邁向更深的源頭創(chuàng)新。
 

圖1. 2015-2025年FDA新藥批準(zhǔn)概況

從治療領(lǐng)域來(lái)看，腫瘤仍是新藥獲批的核心領(lǐng)域，穩(wěn)居主流地位。罕見(jiàn)病領(lǐng)域關(guān)注度持續(xù)走高，獲批新藥數(shù)量緊隨其后，彰顯了行業(yè)與社會(huì)對(duì)未滿足臨床需求的重視。同時(shí)，炎癥及自身免疫、心腦血管、感染等重大疾病領(lǐng)域均有新藥落地，整體研發(fā)格局呈現(xiàn)全面推進(jìn)、多點(diǎn)開(kāi)花的態(tài)勢(shì)。

2025年獲批新藥的治療模式愈發(fā)多元。小分子藥物憑借綜合優(yōu)勢(shì)仍占主導(dǎo)，靶向藥物成為其中主流，精準(zhǔn)治療不斷向縱深發(fā)展。生物制劑的重要性持續(xù)提升，技術(shù)類型更加豐富，除傳統(tǒng)單克隆抗體外，ADC、siRNA、雙抗等新興療法加速落地，推動(dòng)新藥研發(fā)向著技術(shù)驅(qū)動(dòng)、精準(zhǔn)多元的方向升級(jí)。

以下是對(duì)部分具有代表性的新藥的簡(jiǎn)要回顧：
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首個(gè)非阿片止痛藥
Journavx
適應(yīng)癥：急性疼痛
由Vertex開(kāi)發(fā)，于2025年1月30日獲批，用于治療中至重度急性疼痛。作為20多年來(lái)首個(gè)治療此類疼痛的新型藥物，它是一款first-in-class選擇性NaV1.8抑制劑。其作用靶點(diǎn)NaV1.8不在大腦中表達(dá)，因此從機(jī)制上避免了成癮風(fēng)險(xiǎn)，有望開(kāi)啟非阿片類止痛藥的新紀(jì)元。

圖2. Suzetrigine（商品名Journavx）結(jié)構(gòu)式

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首個(gè)抗凝血酶（AT）降低療法
Qfitlia
適應(yīng)癥：A型血友病
由賽諾菲開(kāi)發(fā)，于2025年3月28日獲批，用于預(yù)防或減少A/B型血友病患者的出血。這是首個(gè)抗凝血酶（AT）降低療法，采用小干擾RNA（siRNA）技術(shù)，通過(guò)降低抗凝血酶來(lái)促進(jìn)止血。其給藥方式便捷，每年僅需皮下注射6次，顯著提升了治療便利性。

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首個(gè)c-Met ADC
Emrelis
適應(yīng)癥：非鱗狀非小細(xì)胞肺癌
由艾伯維開(kāi)發(fā)，于2025年5月14日獲批，用于治療c-Met蛋白過(guò)表達(dá)的晚期非鱗狀非小細(xì)胞肺癌。該藥是c-Met靶向治療領(lǐng)域首款獲批的ADC（抗體藥物偶聯(lián)物）‍，同時(shí)也是艾伯維首款自研的ADC產(chǎn)品，為該特定患者群體提供了新的精準(zhǔn)治療選擇。

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首個(gè)在美獲批的EGFR TKI國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥
Zegfrovy
適應(yīng)癥：非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）
由迪哲醫(yī)藥開(kāi)發(fā)，于2025年7月3日獲批，用于治療攜帶EGFR exon20ins突變的非小細(xì)胞肺癌。這是全球首個(gè)且唯一在美獲批的、針對(duì)該適應(yīng)癥的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥。作為一款高選擇性EGFR酪氨酸激酶抑制劑（TKI），它填補(bǔ)了該領(lǐng)域近20年的臨床空白，展現(xiàn)了國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥在國(guó)際舞臺(tái)上的競(jìng)爭(zhēng)力。

圖3. Zegfrovy結(jié)構(gòu)式

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K藥皮下注射制劑
Keytruda Qlex
適應(yīng)癥：非小細(xì)胞肺癌
由默沙東開(kāi)發(fā)，于2025年9月19日獲批。這是Keytruda的首個(gè)皮下注射劑型，可將原本需要約30分鐘靜脈輸注的給藥過(guò)程，縮短至1-2分鐘完成（每3周或每6周給藥一次），極大提升了患者用藥的便捷性。該產(chǎn)品商業(yè)潛力巨大，預(yù)計(jì)2026年銷(xiāo)售額達(dá)25億美元，峰值銷(xiāo)售額有望達(dá)到93億美元。

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首個(gè)APRIL靶向藥物
Voyxact
適應(yīng)癥：IgA腎病
由大冢制藥開(kāi)發(fā)，于2025年11月26日獲得FDA加速批準(zhǔn)，用于治療有疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性免疫球蛋白A（IgA）腎病，以減少蛋白尿。該藥是首個(gè)獲批上市的靶向增殖誘導(dǎo)配體（APRIL）的單克隆抗體。在III期試驗(yàn)的中期分析中，治療9個(gè)月時(shí)，Voyxact組蛋白尿降幅達(dá)50%，經(jīng)安慰劑校正后的凈降幅高達(dá)51%，療效顯著（P<0.0001），為IgA腎病患者提供了首個(gè)針對(duì)該疾病關(guān)鍵致病通路的治療選擇。
 

南模生物相關(guān)動(dòng)物模型及服務(wù)

南模生物深耕模式動(dòng)物研發(fā)與服務(wù)領(lǐng)域二十余年，憑借長(zhǎng)期的技術(shù)積累與行業(yè)實(shí)踐，已成功構(gòu)建超過(guò)1000余種靶點(diǎn)人源化小鼠模型，覆蓋腫瘤、自免、代謝、神經(jīng)四大重點(diǎn)領(lǐng)域，可為新藥靶點(diǎn)驗(yàn)證、抗體藥物開(kāi)發(fā)、小分子化合物篩選、細(xì)胞與基因治療評(píng)估等關(guān)鍵研發(fā)環(huán)節(jié)，提供穩(wěn)定、標(biāo)準(zhǔn)化的動(dòng)物模型支撐。

依托于上萬(wàn)種品系的標(biāo)準(zhǔn)化成品模型資源庫(kù)，南模生物可為客戶提供腫瘤、代謝、免疫、神經(jīng)等多領(lǐng)域成品疾病模型，以及后續(xù)相關(guān)的體內(nèi)藥效評(píng)價(jià)、體內(nèi)外藥理評(píng)價(jià)、組織病理學(xué)毒理學(xué)分析、藥代動(dòng)力學(xué)評(píng)價(jià)、行為學(xué)分析等臨床前藥理藥效服務(wù)。

附表1.2025年批準(zhǔn)新藥