2025年In Vivo CAR-T競爭格局及BD情況分析

本文來源于微信公眾：細(xì)胞基因治療前沿 作者：MY

注：本文不構(gòu)成任何投資意見和建議，以官方/公司公告為準(zhǔn)；本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺立場。任何文章轉(zhuǎn)載需得到授權(quán)。

細(xì)胞治療領(lǐng)域正迎來一場靜水深流的變革。以CAR-T為代表的療法雖已在血液腫瘤中展現(xiàn)出驚人療效，但其高昂的成本與復(fù)雜的個性化制備流程，始終是橫亙在患者面前的鴻溝。在此背景下，能在人體內(nèi)直接“編輯”T細(xì)胞的In Vivo CAR-T技術(shù)，被視為破局的關(guān)鍵。

2025年，這一前沿領(lǐng)域迎來了里程碑式的進(jìn)展——虹信生物基于mRNA-LNP技術(shù)的In Vivo CAR-T候選藥物HN2301首次在人體上驗證了該技術(shù)路徑的可行性。這不僅為自身免疫疾病的治療開辟了新路徑，也正式宣告In Vivo CAR-T從實驗室加速走向臨床應(yīng)用。

全球競爭格局，MNC巨頭重金押注
如果說In Vivo CAR-T在2023年還只是資本市場的概念熱點，那么2024至2025年，則是跨國藥企用真金白銀下注加速卡位的關(guān)鍵窗口期。從公開的BD交易來看，這一趨勢非常清晰迅猛。

據(jù)不完全統(tǒng)計，僅2025年一年，全球圍繞In Vivo CAR-T的重磅交易金額已超過65億美元。其中，并購成為MNC快速獲取核心技術(shù)的首選路徑。

阿斯利康以10億美元收購EsoBiotec，看中的是其工程化納米抗體慢病毒（ENABL）平臺。艾伯維更是豪擲21億美元拿下Capstan Therapeutics，旨在將其LNP遞送技術(shù)收入囊中。緊隨其后，BMS以15億美元收購Orbital Therapeutics，吉利德/Kite則通過3.5億美元收購Interius Bio Therapeutics及16.4億美元授權(quán)普瑞金生物的在研管線，完成了在該領(lǐng)域的雙重布局。這些密集的BD交易，不僅反映了MNC對In Vivo CAR-T顛覆性潛力的高度共識，也顯示出其急于搶占先發(fā)優(yōu)勢的戰(zhàn)略意圖。

除了直接收購也通過高價值的合作協(xié)議來探索多元技術(shù)。安斯泰來在2024年初便與Kelonia Therapeutics達(dá)成最高8.75億美元的合作，共同開發(fā)基于慢病毒載體的體內(nèi)CAR-T療法。此后，諾華、強(qiáng)生也相繼在2024年底和2025年底與Vyriad、Kelonia達(dá)成戰(zhàn)略合作。這種“自研+外部引進(jìn)”并行的模式，也已成為MNC布局前沿技術(shù)的方式。

國內(nèi)創(chuàng)新藥企多點開花
如果說全球MNC的密集布局代表了In Vivo CAR-T賽道的“頂層設(shè)計”，那么中國本土創(chuàng)新企業(yè)也代表了中國創(chuàng)新力量在快速跟進(jìn)。從當(dāng)前處于臨床階段的在研管線來看，國內(nèi)企業(yè)在技術(shù)路徑選擇上呈現(xiàn)出多元化布局，且已有多項研究進(jìn)入I/II期臨床，展現(xiàn)出較強(qiáng)的自主研發(fā)能力。

目前已有包括普瑞金生物（ESO-T01）、傳奇生物（LVIVO-TaVec100）、嘉晨西海（JCXH-213）、濟(jì)因生物（JY231）以及虹信生物（HN2301）在內(nèi)的多家中國企業(yè)推進(jìn)其In Vivo CAR-T產(chǎn)品進(jìn)入臨床試驗階段。

虹信生物的進(jìn)展尤為引人關(guān)注——其基于mRNA-LNP平臺的HN2301，在2025年9月于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表的SLE患者臨床數(shù)據(jù)，不僅是該技術(shù)路線在全球范圍內(nèi)的首次人體驗證，也標(biāo)志著中國企業(yè)在非病毒遞送路徑上實現(xiàn)了巨大的突破。

圖：虹信生物 在研管線

此外，普瑞金生物與EsoBiotec合作開發(fā)的ESO-T01（靶向BCMA），已在多發(fā)性骨髓瘤及自身免疫疾病方向開展I期研究。傳奇生物則利用其成熟的LNP遞送平臺，推進(jìn)CD19/CD20雙靶點療法LVIVO-TaVec100的臨床探索。而嘉晨西海、濟(jì)因生物等企業(yè)也在血液腫瘤領(lǐng)域持續(xù)發(fā)力。

值得注意的是，馴鹿醫(yī)療/ Umoja Biopharma（由馴鹿醫(yī)療與Umoja合作）的UB-VV系列管線亦已進(jìn)入I期臨床，顯示出國內(nèi)企業(yè)在自免與血液瘤雙線布局的意圖。

圖：馴鹿醫(yī)療 在研管線

這些管線的快速推進(jìn)，離不開資本的持續(xù)支持。騰訊近年來在醫(yī)療領(lǐng)域的戰(zhàn)略性投資，正是這一趨勢的縮影。繼布局圣因生物、躍賽生物、華毅樂健、圓因生物后，其入股虹信生物不僅延續(xù)了對核酸藥物與細(xì)胞治療前沿賽道的深耕，更體現(xiàn)了產(chǎn)業(yè)資本對In Vivo CAR-T技術(shù)成熟度與商業(yè)潛力的認(rèn)可。

總體而言，中國In Vivo CAR-T研發(fā)正從早期概念驗證邁向臨床驗證階段，技術(shù)路徑覆蓋病毒與非病毒兩大方向，適應(yīng)癥拓展至血液瘤與自身免疫病。盡管仍面臨遞送效率、安全性長期隨訪等挑戰(zhàn)，但以虹信生物為代表的本土創(chuàng)新力量，正在用真實世界的數(shù)據(jù)證明中國在下一代細(xì)胞治療領(lǐng)域的競爭力。

2026年in vivo CAR-T賽道將持續(xù)火熱，并且該趨勢很有可能有增無減。隨著更多I期臨床數(shù)據(jù)的披露以及II期關(guān)鍵實驗的啟動，行業(yè)也有望迎來從技術(shù)到臨床價值的關(guān)鍵躍遷。